Le Cronache Lucane

MALATTIE RARE È LEGGE PER TUTTI

Malattie rare, il Testo Unico ora è legge
Approvato al Senato è un passo avanti per 2 milioni di persone. Nasce il Comitato nazionale per le malattie rare e il Fondo di solidarietà per l’assistenza continua

#malattierare

“È stato approvato oggi in Senato all’unanimità il disegno di legge su malattie rare.
Prevede tra l’altro l’aggiornamento dell’elenco delle malattie, il potenziamento degli screening e l’istituzione di un fondo destinato a pazienti e famiglie.
Il SSN deve prendersi cura di tutti.” Roberto Speranza

La nuova legge garantirà assistenza e cure adeguate ai pazienti, sostegno alle loro famiglie e soprattutto “incentiverà la produzione e la ricerca dei cosiddetti farmaci orfani che, in assenza di incentivi, non sarebbero redditizi”. Lo ha riferito il senatore Udc, Antonio De Poli, a commento dell’approvazione all’unanimità del testo unico sulle malattie rare in Senato

“È legge, finalmente. Appena approvato all’unanimità in sede deliberante in commissione il testo unico sulle malattie rare. Un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica”. Lo ha riferito la presidente della commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama, Annamaria Parente, a commento del testo unico approvato dal Senato sul tema, che assorbe diversi disegni di legge. “Ora bisogna attuare le normative in tutte le Regioni, mettere a sistema l’esistente, aggiornare il piano per le malattie rare ogni tre anni. Il testo è un nuovo inizio, la giustezza di un Servizio Sanitario si misura da come trattiamo le malattie rare”, ha detto ancora.

Una vittoria per i pazienti

 

Malati rari, in Italia sono quasi 2 milioni: 1 su 5 under 18

Si tratta di “una vittoria per i pazienti, per le loro famiglie, per l’Italia intera. E’ un importantissimo passo avanti per i due milioni di malati rari in Italia”. Queste le parole del senatore Udc, Antonio De Poli, a commento dell’approvazione del testo unico. “In questo anno e mezzo di pandemia, abbiamo imparato a lottare e contrastare un nemico comune. Anche oggi, con questo risultato concreto, dimostriamo quanto sia importante fare squadra, al di là dei colori politici, per difendere il diritto alla salute di tutti i cittadini e non lasciare indietro nessuno”, ha poi aggiunto. La nuova legge, ha riferito ancora De Poli, “garantirà assistenza e cure adeguate ai pazienti, sostegno alle loro famiglie e soprattutto incentiverà la produzione e ricerca dei cosiddetti farmaci orfani che, in assenza di incentivi, non sarebbero redditizi”.

Dignità ai malati

“Il testo unico sulle Malattie rare, di cui sono stata relatrice e tra le prime proponenti, è stato votato oggi all’unanimità dalla Commissione Sanità del Senato in sede deliberante. È una soddisfazione enorme, adesso occorre accelerare sui decreti attuativi. È un provvedimento che dà finalmente dignità alle persone con malattie rare e ai loro familiari”, ha commentato Paola Binetti, senatrice Udc e relatrice del testo unico, come detto approvato oggi in via definitiva.

Cosa comporta il quadro normativo

“Un concreto passo in avanti perché avremo un quadro normativo lungamente atteso chiaro e soprattutto semplice per offrire un sostegno concreto a tantissime famiglie e ai loro cari che necessitano cure continue”. Lo aveva annunciato, alcune settimane fa, il sottosegretario di Stato per la Salute, Pierpaolo Sileri, quando era arrivato l’ok unanime al testo unico sulle malattie rare anche in Senato, in 12ª Commissione Igiene e Sanità e prima dell’approvazione definitiva. “Il testo unico è il frutto di un importante lavoro di sintesi e di sinergia fra le parti politiche in Parlamento, disciplina finalmente in un quadro normativo semplice e chiaro l’omogeneità delle prestazioni per i malati rari su tutto il territorio nazionale, l’accesso ai farmaci orfani, il sostegno alla ricerca clinica sulle malattie rare, l’assistenza di prossimità per i pazienti”, aveva detto Sileri. “È la base per declinare interventi concreti a pieno sostegno dei due milioni di malati rari in Italia e per dare attuazione ad una assistenza che sia espressione della centralità del paziente e di cure personalizzate”.

Per la prima volta in Italia c’è una Legge dello Stato sulle malattie rare. È il Testo Unico su Malattie Rare approvato in via definitiva in Commissione Igiene e Sanità del Senato. “Finalmente abbiamo dato una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani”, commenta il Sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri, che ha seguito da vicino tutto l’iter.

Così la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli :

“Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è una Legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo.Siamo però di fronte ad una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è molto ancora da fare”

Osservatorio malattie rare, servono 5 atti per attuare legge “Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è una Legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo.Siamo però di fronte ad una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è molto ancora da fare” e “noi vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione”, che sono in particolare 5. Così la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, commenta l’approvazione definitiva del Testo Unico Malattie Rare, una norma che vedrà i primi effetti pratici da qui a un anno.
Dal momento dell’entrata in vigore della legge, con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, decorreranno infatti i termini entro i quali produrre 5 atti necessari alla sua piena attuazione. Entro due mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare con decreto del Ministero della Salute; entro 3 mesi deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF. Vi sono poi due accordi che devono essere presi in sede di conferenza Stato-Regioni entro 3 mesi: uno è relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete; l’altro è un accordo con cui dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie. Infine, entro 6 mesi, servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.  “In ogni caso entro 6 mesi dalla pubblicazione, e quindi prima della prossima estate, tutti questi atti dovranno essere disposti e solo verso la fine del 2022 potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa Legge. I tempi sono questi e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più”, conclude la direttrice di Omar.  Iss, ddl malattie rare punto partenza per migliorare cure e ricerca  “Il testo unificato delle proposte di legge recanti ‘Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare’, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare, è finalmente legge. Oggi, il voto unanime dell’intera Aula del Senato – dopo che lo scorso 8 ottobre il testo era stato approvato dalla XII Commissione Igiene e Sanità del Senato –  ha approvato il testo in via definitiva”. Così l’Istituto superiore di Sanità in una nota.“Il lavoro di squadra, ovvero la collaborazione fattiva e costante interistituzionale, con il contributo fondamentale di UNIAMO e di tutte le Associazioni dei pazienti,  ha dato i suoi  frutti, che si concretizzano oggi in uno strumento istituzionale in grado di raggiungere quegli obiettivi che i numerosi pazienti rari in Italia (e le loro famiglie) aspettavano da tempo – dichiara Domenica Taruscio, Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Iss -: rendere uniforme la prevenzione, la diagnosi precoce e il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio nazionale, promuovendo l’equità dei percorsi di cura in tutte le Regioni; favorire l’avanzamento della ricerca nel campo delle malattie rare, incentivando anche la produzione e ricerca dei cosiddetti farmaci orfani, preservare e divulgare le buone pratiche e tutti quei percorsi messi a punto negli ultimi anni”. Il testo prevede l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato; garantisce un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta; prevede che i farmaci, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili da tutte le Regioni. Viene inoltre istituito un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti, ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi. Il fondo, come spesso sottolineato, è largamente insufficiente per i bisogni, ma è un segnale di attenzione. Vengono incrementati i finanziamenti per la ricerca (progetti pubblici e privati), viene confermato e rafforzato il Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR) all’interno dell’Istituto Superiore di Sanità con le proprie competenze e istituito un comitato nazionale – composto da rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, associazioni dei pazienti, enti di ricerca e società scientifiche – atto a tracciare linee e strategie di intervento. In particolare, l’articolo 7 e l’articolo 10 del Decreto Legge definiscono bene le funzioni del Centro Nazionale per le Malattie Rare dell’ISS, sede del Registro Nazionale delle Malattie Rare. Il primo prevede che il CNMR svolga attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani. Il secondo articolo, il 10, prevede che le regioni assicurino, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo delle reti per le malattie rare al CNMR al fine di promuovere nuove conoscenze scientifiche, effettuare un monitoraggio epidemiologico delle malattie rare, valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e orientare così la programmazione nazionale in tema di malattie rare.

 


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Un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica. Ora bisogna attuare le normative in tutte le regioni, mettere a sistema l’esistente , aggiornare il piano per le malattie e rare ogni tre anni. Il testo é un nuovo inizio, la giustezza di un Servizio Sanitario si misura da come trattiamo le malattie rare. Oggi è una buona giornata”. Lo dice la presidente della commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama Annamaria Parente.

Cure migliori e gratuite per i malati rari, screening precoci, sostegno e incentivi fiscali alla ricerca, un fondo di solidarietà per sostenere pazienti e famiglie: sono alcune delle novità previste dal testo unico “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani”, approvato oggi.

Per malattia rara si intende una patologia che colpisce 5 individui ogni 10.000. Complessivamente, però, i malati rari, solo in Italia, sono ben due milioni, molti dei quali bambini, e costretti ad affrontare anche i problemi dettati dalla rarità della loro condizione. Per questo, la legge prevede il potenziamento dello screening neo-natale e della diagnosi precoce. Per migliorare assistenza e cura è previsto il potenziamento della Rete nazionale delle malattie rare, già istituita con la legge 279/2001. Ai pazienti, inoltre, va assicurato un Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento. Questo dovrà uniformare le tante differenze regionali oggi esistenti e andare di pari passo con l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare: si stima, infatti, ne esistano circa 8.000, ma alcune sono talmente rare da non avere neanche un nome.

Tra le principali novità, l’istituzione del Fondo di solidarietà pari a 1 milione di euro dal 2022 con l’obiettivo di assistere malati rari che hanno necessità di un’assistenza continua. Previsti, inoltre, contributi a sostegno di famiglie e caregiver così come interventi volti a favorire l’inserimento lavorativo.

Centrale è l’aspetto terapeutico: la legge prevede immediata disponibilità dei farmaci prescritti, anche quelli più nuovi, e un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per i progetti di ricerca sui farmaci orfani. Sarà poi istituito un Comitato nazionale con funzioni di indirizzo e coordinamento mentre un Piano nazionale delle malattie rare dovrà essere approvato ogni 3 anni. Dovranno infine esser previste, in base al testo approvato, campagne di informazione del Ministero della Salute per sensibilizzare l’opinione pubblica.

Speranza, aggiornamento elenco e fondo ad hoc

“È una buona notizia che sia stato approvato oggi in Senato all’unanimità il disegno di legge sulle malattie rare. Prevede tra l’altro l’aggiornamento dell’elenco delle malattie, il potenziamento delle attività di screening e l’istituzione di un fondo di solidarietà destinato a pazienti e famiglie. Il Servizio Sanitario Nazionale deve prendersi cura di tutti, anche di chi soffre delle patologie più rare”. Lo afferma su Fb il ministro della Salute Roberto Speranza.

Sileri, iter veloce e coinvolti pazienti

“Sono molto felice di aver presenziato alla conclusione dell’iter parlamentare del disegno di legge sulle malattie rare. È un testo che ha avuto una genesi ed uno sviluppo spedito ed è frutto di una proficua collaborazione interparlamentare e inter-istituzionale, che ha visto il contributo fattivo delle parti interessate, in primis le associazioni dei pazienti, che sono state ascoltate e coinvolte”. A sottolinearlo, il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri.
L’approvazione della legge, però, precisa, “non è certo un punto di arrivo ma al contrario il dito premuto sullo start del timer per scandire i tempi della definizione e della emanazione dei relativi decreti attuativi, su cui metto il mio personale impegno”. Su questo, aggiunge il sottosegretario, “sarà d’aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il Ministero della Salute, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento”. Il testo, conclude Sileri, “finalmente segna una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani”.

Binetti(Udc), una legge che dà dignità ai malati

“Il Testo unico sulle Malattie rare, di cui sono stata relatrice e tra le prime proponenti, è stato votato oggi all’unanimità dalla Commissione Sanità del Senato in sede deliberante. È una soddisfazione enorme, adesso occorre accelerare sui decreti attuativi. È un provvedimento che dà finalmente dignità alle persone con malattie rare e ai loro familiari”. Così Paola Binetti, senatrice Udc e relatrice del Testo unico sulle Malattie rare, approvato oggi in via definitiva.

De Poli (Udc), è vittoria per pazienti

“In Senato è appena stato approvato il testo unico sulle malattie rare che assorbe diversi disegni di legge, tra cui quello da me presentato a inizio legislatura. E’ una vittoria per i pazienti, per le loro famiglie, per l’Italia intera. E’ un importantissimo passo avanti per i 2 milioni di malati rari in Italia”. Così il senatore Udc, Antonio De Poli, commenta l’approvazione, in sede deliberante, in Commissione Sanità in Senato, del Testo Unico sulle malattie rare.Quella di una legge sulle malattie rare, aggiunge, “è una battaglia che l’Udc porta avanti da anni e che finalmente taglia il traguardo”. “In questo anno e mezzo di pandemia – prosegue il senatore – abbiamo imparato a lottare e contrastare un nemico comune. Anche oggi, con questo risultato concreto, dimostriamo quanto sia importante fare squadra, al di là dei colori politici, per difendere il diritto alla salute di tutti i cittadini e non lasciare indietro nessuno”. La nuova legge, conclude De Poli, “garantirà assistenza e cure adeguate ai pazienti, sostegno alle loro famiglie e soprattutto incentiverà la produzione e ricerca dei cosiddetti farmaci orfani che, in assenza di incentivi, non sarebbero redditizi”.


 FONTE : ANSA

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L’Osservatorio Malattie Rare fa il punto sui passaggi da fare entro 6 mesi dall’entrata in vigore: due decreti ministeriali, due accordi in Conferenza Stato Regioni e un regolamento. Un video ne ripercorre la storia
Malattie rare, il Testo Unico da oggi è legge. Le prossime tappe per l’attuazione

https://youtu.be/mlpWr0jLsqA

Roma – “Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è finalmente una legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo [in precedenza vi erano solo decreti ministeriali, N.d.R.].
È un importante risultato, raggiunto grazie, in buona parte, all’impegno dell’On. Fabiola Bologna e della Sen. Paola Binetti che, come firmatarie di proposte e disegni di legge prima, e relatrici alla Camera e al Senato del testo unificato poi, non si sono mai date per vinte di fronte a ostacoli e ritardi, ma anche del sottosegretario Pierpaolo Sileri, che ne ha sempre seguito da vicino l’iter non mancando mai di far sentire il suo appoggio.
È evidente, però, che siamo di fronte a una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è ancora molto da fare. L’Osservatorio Malattie Rare, come fatto fino ad oggi, continuerà ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti istituzioni che hanno voluto questa legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione”. Così la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), Ilaria Ciancaleoni Bartoli, commenta l’approvazione definitiva del Testo Unico Malattie Rare, avvenuta questa mattina, in via definitiva, al Senato.

La storia che ha portato all’approvazione della prima legge sulle malattie rare viene ripercorsa anche in un video, reso pubblico da OMaR.

“E’ stato un percorso lungo – commenta la Senatrice Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare – ma siamo riusciti ad ottenere la migliore legge possibile nelle condizioni che avevamo. Ora l’applicazione dovrà essere attentamente monitorata perché sia data concreta attuazione a tutte le disposizioni. Questa legge è un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore malattie rare, e del sostegno da parte delle diverse aree politiche. Mi auguro che lo stesso spirito collaborativo si veda nei mesi a venire, non solo nei decreti attuativi, ma anche quando si apriranno le possibilità di apportare delle migliorie, e ovviamente anche durante i lavori dell’ormai prossima legge di Bilancio, dove occorrerà stanziare finanziamenti per l’attuazione del Piano Nazionale Malattie Rare”.

“Abbiamo raggiunto un bellissimo traguardo, non abbiamo lasciato che la pandemia soffocasse la voce dei malati rari”, commenta l’On. Fabiola Bologna, segretaria della Commissione XII della Camera. “Questo ha richiesto un grande impegno, ma anche molte discussioni e alcuni compromessi che renderanno fondamentale trattare alcuni aspetti, anche importanti, nei decreti attuativi. Oggi festeggiamo questo primo determinante passo in avanti, perché finalmente i principi e i diritti esigibili, sanitari e sociali, per i malati rari sono in una cornice normativa unitaria! Da domani è necessario avere il coraggio di proseguire affinché la norma si trasferisca nella vita reale dei malati rari, migliorandola, semplificandola e consolidando le buone pratiche sviluppate in questi anni. Auspico, infine, che sia rispettata la scadenza per il rinnovo del Piano Nazionale Malattie Rare, e quindi di averlo approvato entro il 28 febbraio, la prossima Giornata delle Malattie Rare”.

Questa mattina, anche il sottosegretario Pierpaolo Sileri si è espresso con soddisfazione riguardo all’approvazione di questa legge, e riferendosi ai Decreti Ministeriali necessari all’attuazione e, in modo particolare, al Piano Nazionale Malattie Rare, ha detto che “è l’inizio di una fase decisiva in cui sarà necessario accelerare il passo verso la definizione di appositi Decreti che ne possano dare piena attuazione”.

Infatti, in seguito alla pubblicazione della legge in Gazzetta Ufficiale, dal momento della sua entrata in vigore, decorreranno i termini entro i quali produrre 5 differenti atti necessari alla piena attuazione del Testo Unico.

Per quanto riguarda i 2 Decreti necessari: entro 2 mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare (Decreto del Ministero della Salute); entro 3 mesi, invece, deve essere istituito il Fondo di Solidarietàper le persone affette da malattie rare (Decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF). “Questo fondo per ora ammonta a solo un milione di euro – spiega Ciancaleoni Bartoli – una cifra simbolica che deve assolutamente essere aumentata, magari già in questa legge di Bilancio”.

Vi sono poi due importanti accordi che devono essere presi in sede di Conferenza Stato Regioni: uno è quello relativo all’approvazione del Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete, un atto atteso ormai da tantissimi anni, che deve essere adottato, in sede di prima attuazione, entro tre mesi. Vi è poi un secondo accordo di competenza della Conferenza Stato Regioni, con cui dovranno essere definite le modalità per assicurare un’adeguata informazione dei professionisti sanitari, dei pazienti e delle famiglie, da adottarsi entro 3 mesi.

Infine, entro 6 mesi dall’entrata in vigore,servirà anche un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o alla produzione dei farmaci orfani.

“In ogni caso, entro 6 mesi dalla pubblicazione, e quindi entro aprile-giugno, comunque prima della prossima estate, tutti questi atti dovranno essere disposti, e solo verso la fine del 2022 potremo cominciare a vedere i reali effetti di questa legge. I tempi sono questi, e bisognerà attenderli, ma non un giorno di più – conclude la direttrice di OMaR – perché c’è già voluto troppo tempo per arrivare fin qui”

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